“奶就是命！”即使隔着电话，也听得出刘英娜的焦急。这几天，她密切关注着湖南郴州固体饮料冒充特医奶粉一事的后续——这与她三岁半女儿的命运息息相关。
刘英娜的女儿患有甲基丙二酸血症（MMA），这是罕见病的一种，分为多个亚型，约七成不需要服用特医食品。她的女儿属于“少数中的少数”，病情较重，需要终身服用特医食品，包括特医奶粉。一旦停用就会发生酸中毒，对体内脏器造成不可逆的损伤。
按照病友组织MMA&PA之家的统计，全国每年大约有300-500个MMA新生儿诞生，但是由于确诊率低，大概只有100个新生儿的家长能够顺利找到组织。目前，MMA&PA之家中的病友大约有600人。
在这600名孩子中，有一半都需要长期购买国内厂家生产的固体饮料，作为特医奶粉服用。这背后的原因错综复杂，由于MMA患者人数极少，海外大企业如达能旗下的纽迪希亚不愿进入中国做赔本生意，国内厂家又申请不下来特医证，因此多年来，厂家以固体饮料的资质给家长们供货几乎成为一种心照不宣的默契。家长们也信任这些价格便宜、供货稳定的国产替代品。
可是湖南郴州固体饮料冒充特医奶粉一事，拨动了这600名孩子家长最脆弱的神经。一夜之间，固体饮料的流通渠道明显收紧。刘英娜告诉《华夏时报》记者，“此前，全国有3-4家企业愿意给我们做国产替代品，但是现在只剩1家了。这1家也是此前有积压的，一旦把存货卖完也不一定会接着做了。这样下去，不出一个月我们全部都要断粮。”
海外不愿进，国产不让卖
对于MMA患儿家长来说，可供选择的特医奶粉品牌极为有限。
目前，有三个海外企业生产MMA特医奶粉，分别是纽迪希亚、雅培、美赞臣。其中纽迪希亚的最贵，一罐400g的奶粉，定价在600元以上，雅培与美赞臣则在300元以上。
但是，这三大品牌并未进入中国市场。也就是说，家长想购买这三大品牌的奶粉，需要“像做贼一样”，托人从海外转运邮寄。“而且还不能让国外的厂商知道是国内购买的，因为他没有在中国销售的权利，担心被查到，不愿意销售给我们。”刘英娜说。
究其原因，是MMA患者人数太少，企业难以从中获利。海外企业要想在中国销售，需要花费漫长的时间去获取特医证，还需要在各地布局销售渠道、找代理，成本巨大。
而国产厂家以固体饮料资质生产的替代品价格相对低廉、供货稳定，成为了家长们的最佳选择。据MMA&PA之家统计，600名患儿中，有一半都在吃国产替代品。其实，国产厂家去做这件事的动力也不足，往往带有公益性质。由于购买人数少，厂家开动一次生产线，大部分的货会积压下来，他们只能等到这批库存都卖完，再去生产下一批。
前段时间的湖南郴州固体饮料事件带给这些厂家与经销商的冲击极大。有国产厂家表示，毕竟自己是用固体饮料的资质在做这个事的，并不赚钱，只是为了一个好的名声。但是现在来看，不仅不赚钱，还要担风险，因此他们打算放弃。
上游厂家的担忧使得国产替代品的流通渠道进一步收紧。家长们购买国产替代品的渠道主要有两种，一是在河南、山东这些MMA高发省份，每个省患儿数量可以达到100-200人，厂家会选择一个定点医院来谈合作，入院进行销售；二是在一些偏远省份，患儿都是个位数，需要找经销商邮寄购买，可以直接微信支付。
“比如青海我们（特意奶粉需求者）有一个人，新疆我们有三个人，海南我们有三个人，湖南有五个人，都是个位数。没有医院愿意给我们进特殊的奶粉，我们只能去找厂家在该地区的经销商，让他们在进货的时候，顺便帮我们把这些奶粉带来。我们的奶粉只占他们销售量很小的一部分，没有什么利润。”刘英娜说。
但是现在，有限的流通渠道也要被掐断。目前除了医疗渠道，其他渠道不允许售卖特医奶粉。经销商亦表示，国家现在查的严，上游厂家不愿意再销售，所以他们拿不到货。“
这样下去，不出一个月，600名患儿的”生命保障“将会被断掉。对MMA患儿来说，”奶就是命“这句话一点不假。如果他们实行良好的饮食控制，与正常孩子没多大差别，但是特医奶粉一旦停用，必定会发病，而每发一次病，就会给身体造成一次永久性损伤。
目前，家长们都在靠之前的囤货在硬扛。一位患儿家长在疫情期间囤了一批海外特医奶粉，”每月吃两罐多，足够让宝宝吃到1岁“。他打算在孩子1岁后换成国产替代品，但是那时还能不能买到，他没去想。
但有些家长已经做好了最坏打算：一旦国产替代品从市场上消失，他们会托有条件的家长在海外购买，再邮寄回来。但是，这种略带灰色的交易方式无法提供稳定、大量的特医奶粉，且成本高昂，最多每人每次只能带2-3罐。刘英娜告诉记者，一罐特医奶粉400g，1-2岁的孩子每月要吃4-5桶，5-6岁每月要吃6-7桶，海外邮寄远远无法满足需求。
申请特医证难上加难
实际上，这并不是MMA患儿首次面对”断奶“困境。在2017-2018年，已经发生过一次类似情况。
当时，”史上最严奶粉新政“出台，有关部门要求，所有以固体饮料资质生产特医奶粉的国产厂家都要去申请特医证。如果办不下来，只能停产。当时，一家国产厂家准备退出市场，焦急的家长们找了媒体，找了当地有关部门，后来政府作出了让步。”当地政府专门给这个厂家打了电话，告诉他你可以生产了。“刘英娜说。
为何这些国产厂家已经可以生产特医奶粉，却迟迟办不下来特医证？《华夏时报》记者联系采访相关厂家，却被拒绝，甚至不愿透露名字，怕事件发酵受到波及。记者亦联系了生产纽迪希亚奶粉的海外企业达能集团，询问特医证审批相关问题，对方表示不便接受采访。
在这背后，高昂的申请成本、稀薄的利润与缺失的相关标准均是一道道难关。
2016年3月，原食品药品监管总局颁布《特殊医学用途配方食品注册管理办法》，该《办法》中明确了八项要求，包括注册申请人的条件、注册申请的基本要求、现场核查与技术审查要求、注册申请及批准时限要求、临床试验要求、标签和说明书相关警示要求、注销注册证书具体情形、相关违法行为的法律责任。
《办法》中指出，申请人应当具备与所生产特医食品相适应的研发、生产能力。申请特医食品注册，应当向总局提交特医食品注册申请书、产品研发报告和产品配方设计及依据、生产工艺资料、产品标准要求、产品标签和说明书样稿、试验样品检验报告、研发及生产和检验能力证明材料以及其他表明产品安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果的材料（特定全营养配方食品注册，还应当提交临床试验报告），并对其真实性负责。
三年后的2019年2月，市场监管总局发布了《特殊医学用途配方食品生产许可审查细则》，来规范特医食品生产许可活动，加强特医食品安全监管。自此才有国产厂家获得许可，生产特医奶粉。
由上述文件可以看出，特医奶粉对厂家研发水平的要求高、生产成本不菲，审批注册要求严格。但是，MMA患儿所需的氨基酸代谢障碍类特医奶粉的市场并不大，导致厂家明显动力不足。
此外，在刘英娜看来，MMA的诊疗相关标准缺失也是关键问题。MMA在中国诊疗的历史不过十余年，相关的临床研究也极少，全国仅有2-3名医生可以诊治。”医生可以告诉家长，你的孩子每天需要控制摄入多少的天然蛋白质，但是医生不可能告诉厂家特医奶粉的配方每一种成分应该放多少，这样导致了MMA的特医奶粉没有标准。“
因此，相较而言，海外获批的三款MMA特医奶粉，比国内厂家以固体饮料资质生产的替代品，配方研究更为严谨，从临床上看对孩子发育的效果也更好。但是均未进入中国市场。
长期以来，MMA患儿无法获得稳定、廉价的特医奶粉来源。家长们只能如惊弓之鸟，一次次陷入焦虑与担忧。如今，刘英娜们的诉求已经十分简单，近乎恳求：”我们现在只要求别给我们断奶，允许这几个厂家继续生产，给我们一个特殊的渠道。厂家肯定不会在外面找母婴店进行销售，只是面对确诊患者提供。只求别给我们一刀切，让我们买不到。真的，奶就是命。“
6月5日，湖南郴州固体饮料一事公布了最新通报。涉事母婴店因虚假宣传被当地市场监管局顶格处罚200万元，生产厂家产品合格，未出现质量安全问题。
600名家长的心也随之轻松了一些。两天后的6月7日，刘英娜告诉本报记者，在多方努力下，管制有所松动，个别医院准备恢复国产替代品的进货。但她强调：”监管还是很严格的，现在是尽量在不违背国家政策的前提下打擦边球，厂家、经销商和医院都比较敏感。“
MMA医保困局
对MMA患儿家长来说，特医奶粉买不到是问题，买不起更是问题。如今，无论是MMA的特医食品还是相关诊疗药物，均未纳入医保报销范围之内。
每天，刘英娜都要为女儿精打细算每一顿饭，计算她能够摄入多少天然蛋白质。”一般低蛋白的食物都可以正常吃，比如绿叶菜、水果可以不限量。但是蛋白含量稍微高一点的，比如西兰花，就不能随便吃了。主食的话，每天给孩子吃一顿普通的米或者面，其他的两顿主食需要用低蛋白的米和面来替换。“
低蛋白的米和面属于特医食品，需要从海外购买，价格并不便宜。此外，刘英娜还要支付一笔不菲的特医奶粉费用，这笔费用会随着孩子逐渐成长、食量增大而增加，目前每月是5000多元。
同时，孩子的频繁发病也给家庭带来了经济压力。去年一年，刘英娜的女儿发病5次，出现代谢性酸中毒，呼吸急促伴有呕吐，严重时会昏睡、昏迷。每一次发病，孩子的体内都会产生大量的有机酸，对脏器造成损害。”发病后的黄金治疗期是24小时，需要注射左卡尼汀，以及碳酸氢钠。如果治疗得当会很快缓解，但是一旦治疗延误，孩子就要透析，再严重一点人就没有了。“刘英娜说。
而每一次发病，都会产生4000元左右的治疗费用。算下来，每年在孩子身上的支出至少是8万元。但是，特医奶粉以及左卡尼汀均未纳入医保，需要自费负担。
特医奶粉受市场监管总局监管，不属于药品，没有纳入医保的先例，且国内未有获批的MMA特医奶粉产品。而左卡尼汀则不属于MMA的特效药，临床亦未获批适应症，无法纳入医保。”医保局表示，如果想把这种药纳入医保，必须药企先申请适应症。药企又告诉我们，想申请适应症需要做临床试验。但是他们没有办法去做，因为MMA患儿不能停用左卡尼汀，所以对照组缺失。“刘英娜说。
目前，已有少数省市如浙江、广东佛山、山东青岛等地开始探索，为罕见病患者的医疗费用提供一笔政府专项基金或民政救助政策，MMA也包括在内。
18926578588